在醫(yī)學(xué)科技的前沿，Casgevy?（exagamglogene autotemcel）是一款改變規(guī)則的基因編輯療法，以其卓越的效果和科學(xué)突破震撼了世界。這是全球首個獲批的CRISPR/Cas9基因編輯療法，為成千上萬的遺傳性血液病患者帶來了希望的曙光。

適應(yīng)癥：終結(jié)兩大頑疾的曙光

Casgevy專門針對兩種致命性遺傳病的治療：

1. 鐮狀細(xì)胞?。⊿ickle Cell Disease, SCD）
   一種遺傳性血液疾病，導(dǎo)致紅細(xì)胞變形為鐮刀狀。這些異常的紅細(xì)胞會阻塞血管，引發(fā)劇烈疼痛（血管閉塞性危象，VOC）、器官損傷，甚至縮短壽命。

2. 輸血依賴性β地中海貧血（Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia, TDT）
   患者因血紅蛋白生成缺陷而必須終生定期輸血。這不僅增加感染風(fēng)險，還嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

Casgevy通過基因編輯從根本上改善患者的病理狀況，為他們提供前所未有的治愈希望。

作用機(jī)制：精準(zhǔn)修復(fù)，重啟生命

Casgevy使用革命性的CRISPR/Cas9技術(shù)，在體外對患者的造血干細(xì)胞進(jìn)行編輯，使其重新生成胎兒血紅蛋白（HbF）。胎兒血紅蛋白能夠替代異常的成人血紅蛋白，幫助紅細(xì)胞恢復(fù)正常功能，進(jìn)而：

• 緩解鐮狀細(xì)胞病患者的血管閉塞危象（VOC），終結(jié)疼痛。

• 讓輸血依賴性β地中海貧血患者不再需要定期輸血。

• 提供長期、甚至終身的療效，真正實(shí)現(xiàn)“一次治療，終生受益”。

  
  

價格：昂貴卻值得的生命投資

Casgevy的價格為212萬美元，是全球最昂貴的藥物之一。然而，這筆費(fèi)用不僅僅是一種治療方案，更是一種改變患者命運(yùn)的投資。與一生需要無數(shù)次輸血、住院和護(hù)理的費(fèi)用相比，Casgevy只需一次治療即可大幅改善患者的生活質(zhì)量，減輕經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。

Casgevy（exagamglogene autotemcel）是一種革命性的基因編輯療法，已在臨床試驗(yàn)中取得顯著成功。以下是一些關(guān)鍵的成功案例和研究結(jié)果：

1. 臨床試驗(yàn)結(jié)果

• 鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）患者：在一項(xiàng)關(guān)鍵的臨床試驗(yàn)中，39名接受Casgevy治療的SCD患者中，有36名（92%）在至少12個月內(nèi)未再經(jīng)歷血管閉塞性危象（VOCs），平均無VOCs的持續(xù)時間為28個月，其中一名患者達(dá)到了55個月。

  FiercePharma

  
  

• 輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者：在另一項(xiàng)研究中，44名接受Casgevy治療的TDT患者中，42名在隨訪期間無需再接受輸血，顯示出治療的持久性和有效性。

  Sickle Cell Disease News

  
  

2. 患者成功案例

• Deshawn Chow的故事：19歲的Deshawn Chow患有鐮狀細(xì)胞病，他接受了Casgevy治療。治療后，他未再經(jīng)歷疼痛危象，生活質(zhì)量顯著提高。

  WIRED

19歲的Deshawn在希望之城（City of Hope)癌癥中心接收治療后生活質(zhì)量顯著提高

3. 長期數(shù)據(jù)

• Vertex Pharmaceuticals在2024年6月公布的長期數(shù)據(jù)顯示，Casgevy在治療SCD和TDT患者中具有持久的臨床益處，進(jìn)一步確認(rèn)了其療效和安全性。

  Yahoo Finance

這些成功案例和研究結(jié)果表明，Casgevy在治療鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴性β地中海貧血方面具有顯著療效，為患者帶來了新的希望。

中國患者如何獲取Casgevy？

1. 申請慈善項(xiàng)目或患者援助計(jì)劃

• 制藥公司援助計(jì)劃：許多高價藥物的生產(chǎn)公司會針對特定國家或患者群體，提供援助計(jì)劃（Patient Assistance Program, PAP），比如通過減免部分費(fèi)用或完全免費(fèi)贈藥。患者可以直接聯(lián)系藥廠或通過醫(yī)生協(xié)助申請。

• 慈善基金：如有治療罕見病相關(guān)的慈善組織或基金會（如美國慈善總會、壹基金），可以向其申請資金支持。

2. 通過海外就醫(yī)服務(wù)

• 遠(yuǎn)程會診：可以通過專業(yè)的海外醫(yī)療服務(wù)公司譬如成立9年的美國本土機(jī)構(gòu)美聯(lián)醫(yī)邦，與美國的醫(yī)生和醫(yī)院聯(lián)系，獲取遠(yuǎn)程會診建議，評估藥物治療的必要性。

• 赴美治療：如果經(jīng)濟(jì)條件允許，可以直接前往美國接受治療，并通過專業(yè)的海外醫(yī)療服務(wù)公司安排翻譯、簽證、住院等事宜。

案例1: 以下是我們?nèi)绾螏椭晃粐鴥?nèi)患者獲得美國上市新藥的案例 

美聯(lián)醫(yī)邦協(xié)助了華西醫(yī)院與安德森癌癥中心醫(yī)生的頂級會診，并最終協(xié)助患者通過“個人用藥”申請獲得了美國上市新藥，為癌癥患者帶來了新的治療希望，同時提供了未來治療規(guī)劃的重要建議和支持。

http://grandwp.com/guide/906

美國安德森癌癥中心消化系統(tǒng)腫瘤科主任教授的視頻國內(nèi)患者 
細(xì)節(jié)閱讀：【美聯(lián)醫(yī)邦】跨境會診后獲取美國新藥Adagrasib

案例2: 以下是我們?nèi)绾螏椭晃缓币姴』純焊懊谰歪t(yī)獲取新藥的案例

患兒為1歲的脊髓性肌萎縮癥，美聯(lián)醫(yī)邦協(xié)助患者一家赴美到達(dá)UCLA看病，并獲取了美國最新的藥物使用，癥狀得到很大的緩解。

患兒和母親在美國UCLA等待候診 
細(xì)節(jié)閱讀：【美聯(lián)醫(yī)邦】跨境幫助罕見病患兒赴美后獲取美國新藥

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