導(dǎo)讀：Mirdametinib是一種口服、變構(gòu)、小分子MEK抑制劑，于2025年2月11日獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)，專門用于2歲及以上患有1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）且有癥狀的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）不適合完全切除的成人和兒童患者（來源：U.S. Food and Drug Administration）。這是第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于成人和兒童NF1-PN的藥物，給廣大患者和家庭帶來了期待與希望。成立了9年的美國本土海外醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)美聯(lián)醫(yī)邦在此為大家總結(jié)這個(gè)新藥的相關(guān)信息。 

適應(yīng)癥

Mirdametinib適用于治療患有1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)的患者，特別是那些患有癥狀性叢狀神經(jīng)纖瘤(PN)且無法完全切除的成人和2歲及以上的兒童患者！NF1是一種罕見的遺傳性疾病，由NF1基因突變引起，通常會(huì)導(dǎo)致劇烈疼痛、關(guān)鍵器官受壓、身體機(jī)能受損、嚴(yán)重毀容和生活質(zhì)量下降。叢狀神經(jīng)纖維瘤雖然不是惡性的，但可以轉(zhuǎn)化為一種毀滅性的惡性腫瘤，稱為惡性周圍神經(jīng)鞘瘤（MPNST），導(dǎo)致壽命縮短。這一批準(zhǔn)代表著一個(gè)重要的進(jìn)步，特別是對于以前沒有獲得批準(zhǔn)的治療方法的成年人。

用法用量

Mirdametinib以膠囊或片劑形式給藥，用于口服混懸液，劑量為2 mg/m2（最大劑量，4毫克）每天兩次口服，周期為28天，間歇性給藥方案為3周，停藥1周，無禁食要求。通過作用于特定的分子機(jī)制，能夠顯著抑制癥狀性叢狀神經(jīng)纖瘤的生長，改善患者的生活質(zhì)量，尤其是對于那些面臨無法手術(shù)切除的患者來說，提供了全新的方案。

價(jià)格

作為一款最新上市新藥物，Mirdametinib目前暫無市場報(bào)價(jià)，但作為第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于成人和兒童NF1-PN的藥物，價(jià)格定然不菲。

療效和安全性

ReNeu（NCT03962543）是一項(xiàng)多中心、單臂試驗(yàn)，在114名≥2歲患者（58名成人，56名兒科患者）中評估了療效，這些患者患有有癥狀、無法手術(shù)的NF1相關(guān) PN，導(dǎo)致顯著發(fā)病率。不可手術(shù)的PN被定義為由于包裹或靠近重要結(jié)構(gòu)、侵入性或高血管分布而無法通過手術(shù)完全切除而不會(huì)產(chǎn)生大量發(fā)病率的風(fēng)險(xiǎn)的PN。

主要療效結(jié)果指標(biāo)是確認(rèn)的總體緩解率（ORR），定義為完全緩解（目標(biāo)PN消失） 或部分緩解（PN體積減少≥20%）的患者百分比。根據(jù)神經(jīng)纖維瘤病和神經(jīng)鞘瘤病標(biāo)準(zhǔn)中的反應(yīng)評估，使用體積MRI分析通過盲法獨(dú)立中央審查評估反應(yīng)，修改為需要在24個(gè)周期的治療階段在2至6個(gè)月內(nèi)確認(rèn)反應(yīng)。成人確診ORR為41%（95% CI：29，55），兒科隊(duì)列為52%（95% CI：38，65）。

成年患者最常見的不良反應(yīng)（>25%）是皮疹、腹瀉、惡心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。最常見的3級或4級實(shí)驗(yàn)室異常（>2%）是肌酸磷酸激酶升高。

兒科患者最常見的不良反應(yīng)（>25%）為皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和惡心。最常見的3級或4級實(shí)驗(yàn)室異常（>2%） 是中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)降低和肌酸磷酸激酶升高。 

臨床數(shù)據(jù)顯示，88%的成人和90%的確診兒童的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間至少為12個(gè)月，分別為50%和48%的反應(yīng)持續(xù)時(shí)間至少為24個(gè)月。正如在多個(gè)患者報(bào)告的結(jié)果工具中評估的那樣，兩個(gè)隊(duì)列中的患者在疼痛和生活質(zhì)量方面也經(jīng)歷了較基線的早期和持續(xù)的顯著改善。表明Mirdametinib可控的安全性和耐受性。

中國患者如何獲取Mirdametinib新藥？

1. 申請慈善項(xiàng)目或患者援助計(jì)劃

• 制藥公司援助計(jì)劃：許多高價(jià)藥物的生產(chǎn)公司會(huì)針對特定國家或患者群體，提供援助計(jì)劃（Patient Assistance Program, PAP），比如通過減免部分費(fèi)用或完全免費(fèi)贈(zèng)藥?；颊呖梢灾苯勇?lián)系藥廠或通過醫(yī)生協(xié)助申請。

• 慈善基金：如有治療罕見病相關(guān)的慈善組織或基金會(huì)（如美國慈善總會(huì)、壹基金），可以向其申請資金支持。

2. 通過海外就醫(yī)服務(wù)

• 遠(yuǎn)程會(huì)診：可以通過專業(yè)的海外醫(yī)療服務(wù)公司譬如成立9年的美國本土機(jī)構(gòu)美聯(lián)醫(yī)邦，與美國的醫(yī)生和醫(yī)院聯(lián)系，獲取遠(yuǎn)程會(huì)診建議，評估藥物治療的必要性。

• 赴美治療：如果經(jīng)濟(jì)條件允許，可以直接前往美國接受治療，并通過專業(yè)的海外醫(yī)療服務(wù)公司安排翻譯、簽證、住院等事宜。

案例1: 我們幫助一位國內(nèi)患者獲得美國上市新藥的案例 

美聯(lián)醫(yī)邦協(xié)助了華西醫(yī)院與安德森癌癥中心醫(yī)生的頂級會(huì)診，并最終協(xié)助患者通過“個(gè)人用藥”申請獲得了美國上市新藥，并正常申請入關(guān)入境，為患者帶來了新的治療希望，同時(shí)提供了未來治療規(guī)劃的重要建議和支持。

http://grandwp.com/guide/906

美國安德森癌癥中心消化系統(tǒng)腫瘤科主任教授的視頻國內(nèi)患者 
細(xì)節(jié)閱讀：【美聯(lián)醫(yī)邦】跨境會(huì)診后獲取美國新藥Adagrasib

案例2: 以下是我們?nèi)绾螏椭晃缓币姴』純焊懊谰歪t(yī)獲取新藥的案例

患兒為1歲的脊髓性肌萎縮癥，美聯(lián)醫(yī)邦協(xié)助患者一家赴美到達(dá)UCLA看病，并獲取了美國最新的藥物使用，癥狀得到很大的緩解。

患兒和母親在美國UCLA等待候診 
細(xì)節(jié)閱讀：【美聯(lián)醫(yī)邦】跨境幫助罕見病患兒赴美后獲取美國新藥

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