導(dǎo)讀：世界上治療兒童癲癇最好的國家之一美國在癲癇治療方面有領(lǐng)先的發(fā)展。本期美聯(lián)醫(yī)邦小美為讀者朋友們分享我們最近開展的癲癇國際會診，并總結(jié)了美國關(guān)于癲癇治療藥物，手術(shù)治療及后續(xù)臨床發(fā)展前沿信息。藥物包括最新美國上市的新藥等20余種。手術(shù)治療方法包括切除手術(shù)中使用機器人引導(dǎo)、激光間質(zhì)熱療法、神經(jīng)刺激治療等。怎樣去美國治療癲癇病呢？ 我們在文末給到了答案。希望對您有所幫助！

關(guān)鍵詞： 美國癲癇最好的醫(yī)院；國外癲癇治療案例；美國癲癇新藥指南

近日，美聯(lián)醫(yī)邦在其中美聯(lián)合診所接受CCTV采訪，記錄了美聯(lián)醫(yī)邦幫助三歲罕見病Rett綜合征患兒好好（化名）尋求美國專家?guī)椭娜^程。 當(dāng)時，好好在國內(nèi)各大醫(yī)院輾轉(zhuǎn)，國內(nèi)專家都無法給到有效果的辦法，后來好好媽媽偶然機會找到了美聯(lián)醫(yī)邦，并在網(wǎng)站上留下了聯(lián)絡(luò)方式，美聯(lián)醫(yī)邦醫(yī)學(xué)經(jīng)理聯(lián)系到好好媽媽，在得知好好病情后，立刻反饋美國總部，在總部授權(quán)下填寫并完成了《海外健康服務(wù)申請》，并申請了美國遠(yuǎn)程視頻二診服務(wù)，幫助好好媽媽連線到美國著名癲癇治療醫(yī)院小兒神經(jīng)科主任Steven. M. Wolf （MD）和Patricia McGoldrick（NP），為她們母女提供了幫助。

好好的病情概況：三歲的好好還不會說話、不會走路。反應(yīng)比其他小朋友慢，出現(xiàn)歪頭眨眼等刻板動作，給她玩具抓不住，并且頻繁持續(xù)地吃左手，甚至將4個指頭塞進(jìn)嘴里，大人不許她吃時，還常常掙扎著把手指咬破。最后好好被懷疑為罕見病Rett綜合征”。 Rett綜合征，是一種嚴(yán)重影響兒童精神運動發(fā)育的疾病，呈進(jìn)行性智力下降，孤獨癥行為，手的失用，刻板動作及共濟失調(diào)。當(dāng)時，美聯(lián)醫(yī)邦為三歲的好好安排了一場公益性的國際視頻會診咨詢。美國著名西奈山醫(yī)院，前任小兒神經(jīng)科主任（現(xiàn)任波士頓兒童醫(yī)院小兒癲癇教授） Steven. M. Wolf （MD）和Patricia McGoldrick（NP, MPA）為好好的病情進(jìn)行了全面分析，及對后續(xù)的治療給出了中肯的意見。

美聯(lián)醫(yī)邦接受CCTV采訪，幫助三歲罕見病兒童尋求美國專家?guī)椭?/span>

針對對癥的癲癇問題，Dr. Wolf也在視頻會診中進(jìn)行了回復(fù)。

提問：如果她是您的病人，您能否為她制定治療方案？如何對患兒進(jìn)行長期的隨訪？介入治療或者手術(shù)是否有益？

回答：首先，我們建議做 48-96 小時的視頻腦電圖，以捕獲事件并確定癲癇發(fā)作類型的所有特征。第二， 我們會根據(jù)癲癇的腦電圖，重新評估用藥方式，重要注意事項是避免使用鈉通道調(diào)節(jié)藥物，如卡馬西平，奧卡西平，苯妥英，拉莫三嗪。

重點要放在已知的，對這類孩子有幫助的藥物：

1）德巴金 Depakene（她已經(jīng)在用） 

2）氯巴占 Clobazam（剛在中國大陸上市）

3）大麻二酚 Epidiolex（尚未在中國大陸上市）

4）司替戊醇 Stiripentol（尚未在中國大陸上市）

5）生酮飲食或低血糖飲食 Ketogenic Diet or low Glycemic diet

另外，一家名為 Stokes Pharma 的公司進(jìn)行了一項基因替代臨床試驗研究，該研究將用 DNA 進(jìn)行脊髓絲錐注射以修復(fù)該突變。這是首次進(jìn)行人類研究，美國將有 10 個醫(yī)療中心進(jìn)行該研究。這是一個非常有意義而且令人興奮的治療選擇，具有巨大的潛力，雖然也存在許多未知的風(fēng)險。除非這些藥物治療失敗，否則我目前不建議任何手術(shù)。藥物治療不成功的情況下她可適合神經(jīng)調(diào)節(jié)治療，例如迷走神經(jīng)刺激器或當(dāng)她年齡再大一點的時候用 Neuropace（反應(yīng)性神經(jīng)刺激器）治療。

為什么選擇波士頓兒童醫(yī)院治療癲癇？ 

作為世界一流醫(yī)院，波士頓兒童醫(yī)院是：

- 美國前兩大的兒童心臟移植中心之一，擁有最大的兒童心臟醫(yī)療項目
- 全球排名第一的兒童癌癥/白血病治療中心
- 全球領(lǐng)先兒童基因治療中心。在基因治療領(lǐng)域共治療超過 20多個臨床試驗項目，研究15種兒童疾病。
- 全美最大的兩所小兒骨髓移植（BMT）中心之一
- 全美最大的兒童遺傳性心血管疾病中心
- 擁有全球最大的兒科介入放射科
- 全美排名第一的癲癇外科治療中心，最大的小兒神經(jīng)科中心
- 在小兒神經(jīng)罕見病領(lǐng)域也在全球有舉足輕重的地位
- 全美前兩大的小兒重癥監(jiān)護(hù)中心
- 全美最大的腎臟移植兒科中心

作為全球聞名的 “研究型醫(yī)院”，2023年波士頓兒童醫(yī)院擁有3436個活躍研究項目和臨床試驗和276個即將開展的兒童疾病研究, 主要覆蓋四個領(lǐng)域：

- 基因、干細(xì)胞和細(xì)胞療法
- 基因組學(xué)和系統(tǒng)醫(yī)學(xué)
- 新穎療法在兒童疾病治療中的轉(zhuǎn)化
- 結(jié)構(gòu)畸形和組織損傷的高級治療

隨著科技的發(fā)展，時代的進(jìn)步，新興的醫(yī)療技術(shù)不再是遙不可及，世界頂級名醫(yī)的意見能觸手可得，國際新上市的藥物也能及時獲取，身處這個信息互聯(lián)互通的時代，如果你周圍患者朋友當(dāng)在疾病面前猶豫不前時，請向我們伸出援手，美聯(lián)醫(yī)邦愿意為之雪中送炭，竭盡全力在所不惜。

Your Options of Accessing MDA
申請預(yù)約美國醫(yī)院：您的2個選擇

獲取美國醫(yī)療服務(wù)有以下兩種方式：

1. Direct Application to US Hospitals
直接向美國醫(yī)院申請預(yù)約

如果你已經(jīng)到達(dá)美國、擁有醫(yī)療保險且英語流利，或者英語能力較強并在美國有幫手，那么這種方法是可行的。但對大多數(shù)國際患者來說，這條路比較難。因為你需要：

·       根據(jù)醫(yī)院的專業(yè)領(lǐng)域選擇合適的醫(yī)院

·       應(yīng)對復(fù)雜的預(yù)約系統(tǒng)

·       填寫大量英文表格

·       準(zhǔn)備并翻譯所有醫(yī)療記錄

·       處理簽證申請和旅行安排

2. Using Medical Tourism Agencies
利用醫(yī)療服務(wù)中介機構(gòu)

 這是國際患者更常見的選擇。這些機構(gòu)會協(xié)助從選擇醫(yī)生到預(yù)訂翻譯等一切事宜。他們通常提供：

·       協(xié)助選擇合適的醫(yī)院和醫(yī)生

·       醫(yī)療簽證協(xié)助

·       旅行和住宿預(yù)訂

·       醫(yī)療記錄整理

·       翻譯服務(wù)

 ·     為患者申請醫(yī)院最大醫(yī)療折扣

1分鐘提交咨詢表，我們最快1小時內(nèi)會聯(lián)系您

立即咨詢

參考閱讀：

多灶性難治性癲癇國外成功治療案例

小兒癲癇該選擇那些藥物？這份小兒抗癲藥物指南記得趕緊收藏

這份癲癇疾病臨床診療指南你一定要知道

美國難治性小兒癲癇成功治愈案例

兒童癲癇癥全球最新藥物|美國藥監(jiān)局FDA2022年藥物匯總 

◆ ◆ ◆

 癲癇國外最新療法：中美癲癇治療差異

目前，專家正在研究創(chuàng)新性藥物，并參與治療罕見但嚴(yán)重的癲癇綜合征的臨床試驗，包括Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征，以及罕見原因的癲癇綜合征，如CDKL5缺乏癥。目前，由梅奧診所領(lǐng)導(dǎo)或參與的研究和試驗包括: 一種名為STK-001的基因療法用于治療Dravet綜合征的臨床試驗。Dr. Wirrell說:“這種療法不僅有可能預(yù)防癲癇發(fā)作，也有可能預(yù)防這些兒童的神經(jīng)認(rèn)知退化。”神經(jīng)類固醇甘那索龍治療CDKL5缺乏癥兒童和年輕人的臨床試驗；研究大麻二酚治療兒童Dravet綜合征、Lennox-Gastaut綜合征和結(jié)節(jié)性硬化癥的三個臨床試驗。“所有這些試驗都發(fā)現(xiàn)，大麻二酚比安慰劑的益處更大，”Dr. Wirrell說。

小兒癲癇治療中美醫(yī)療差異

◆ ◆ ◆

美國癲癇最新藥物治療

美國可用的抗癲藥物 

有大量藥物可用于治療兒童癲癇，在過去的十年里，已有9種新藥問世。但這并不意味著治療癲癇的最新藥物就是最好的。新藥有所幫助，但還沒有一種萬能的靈丹妙藥能改善癲癇的治療。相反，醫(yī)生在使用新藥和老藥對每個孩子的治療進(jìn)行微調(diào)方面做得越來越好。沒有單獨一種藥物能治療好癲癇的。

用于治療癲癇的大約20種藥物中，只有部分被美國FDA批準(zhǔn)用于兒童。從法律上講，醫(yī)生可以開任何一種藥。盡管如此，在沒有充分證據(jù)證明這些藥物對更年輕、更小的身體是安全的之前，在兒童身上嘗試新的成人癲癇藥物時要謹(jǐn)慎。與醫(yī)生仔細(xì)討論孩子的選擇。

治療局部或強直陣攣性發(fā)作的常用藥物包括：

Carbamazepine (Carbatrol/ Tegretol)       卡馬西平 (卡巴多或得萊托)

Phenytoin (Dilantin)    苯妥英(狄蘭汀)

Valproate      丙戊酸鈉

Valproic acid (Depakene, Depakote)     丙戊酸 (雙丙戊烯，雙丙戊酸)

對于失神發(fā)作，藥物包括：

 Depakote/Depakene    丙戊酸鈉

Ethosuximide (Zarontin)    乙琥胺

其他一些用于治療各種形式的癲癇的藥物有，其中沒有中文標(biāo)記的是國內(nèi)尚且沒有上市的藥物。

• ACTH (Acthar gel)

• clobazam (Onfi)

• felbamate (Felbatol)

• gabapentin (Neurontin) 加巴噴丁

• lacosamide (Vimpat)

• lamotrigine (Lamictal) 拉莫三嗪

• levetiracetam (Keppra)

• oxcarbazepine (Oxteller XR / Trileptal) 奧卡西平

• phenobarbital 苯巴比妥

• tiagabine hydrochloride (Gabitril)

• topiramate (Topamax) 托吡酯

• vigabatrin (Sabril)  氨己烯酸

• zonisamide ( Zonegran)

其中，Diastat直腸凝膠、Epidiolex (由大麻二酚或CBD制成)、氟苯丙胺 (Fintepla)均已獲得Dravet綜合征批準(zhǔn)。一些抗癲癇藥物，如Depakote，已經(jīng)被批準(zhǔn)為兒童的單藥治療。這意味著它可能孩子唯一會服用的癲癇藥物。許多孩子更喜歡單藥療法，因為他們只需要記住吃一片藥。其中一些可以在食物中添加零星的成分，使其更容易服用。這些癲癇藥物的副作用各不相同，但一般包括東歪西倒、復(fù)視、頭暈、惡心想吐、腳不穩(wěn)、皮疹。孩子應(yīng)該服用多少藥物?這方面沒有嚴(yán)格的規(guī)定，每個孩子的情況都不一樣。通常，醫(yī)生會嘗試不同劑量的癲癇藥物，以確定對每個孩子最好的一種?；純簯?yīng)該服用適量的藥物，以防止癲癇發(fā)作而不引起副作用。為了找到合適的劑量，醫(yī)生可能需要在幾個月的時間里修改處方。這樣的努力是值得的。過多的藥物會增加副作用，而太少的藥物會讓孩子容易癲癇發(fā)作。

Your Two Options for Accessing New Drugs in the USA

獲取美國新藥的兩種選擇

對于需要獲得這些在中國尚未批準(zhǔn)的新藥的患者，有兩種主要途徑可以選擇。

1. 患者可以親自前往美國的頂尖醫(yī)療中心進(jìn)行治療，直接獲取最新的藥物和治療方案。這需要患者與當(dāng)?shù)蒯t(yī)院及專家聯(lián)系，預(yù)約合適的治療時間。但這里有一些挑戰(zhàn)，對不熟悉美國醫(yī)療體系和身體已經(jīng)不適宜遠(yuǎn)行的患者是非常困難的。

2. 患者可以通過遠(yuǎn)程二診服務(wù)，在國內(nèi)與美國的醫(yī)生進(jìn)行視頻會診，獲取美國醫(yī)生的診療建議，并在海外醫(yī)療服務(wù)機構(gòu)的幫助下，安排藥物的獲取和使用。這些國際醫(yī)療機構(gòu)能夠提供全程服務(wù)，確?；颊唔樌@取藥物并進(jìn)行后續(xù)的治療跟進(jìn)。

我 要 咨 詢 服 務(wù)

◆ ◆ ◆

美國癲癇治療：介入和手術(shù)

對患兒進(jìn)行初步評估，可以從許多可用的方法中選擇一種方法來降低癲癇發(fā)作的頻率和嚴(yán)重程度。“對于一些患有耐藥癲癇的兒童來說，手術(shù)是一種選擇?！泵穵W診所兒童中心兒科癲癇學(xué)家、兒科癲癇研究聯(lián)盟的聯(lián)合創(chuàng)始人Elaine C. Wirrell醫(yī)學(xué)博士說。作為美國國家癲癇中心協(xié)會指定的最高等級的4級綜合癲癇中心，梅奧診所采用先進(jìn)的手術(shù)技術(shù)，包括在切除手術(shù)中使用機器人引導(dǎo)?！坝辛诉@個指導(dǎo)，外科醫(yī)生可以更精確地確定癲癇發(fā)作的部位——這就允許我們瞄準(zhǔn)癲癇發(fā)作并阻止它們?！?nbsp;梅奧診所神經(jīng)科醫(yī)生Kai J. Miller說。

微創(chuàng)手術(shù)的來臨

激光間質(zhì)熱療法（LITT）可能是一些兒童的一種選擇。在這種微創(chuàng)技術(shù)中，核磁共振（MRI）被用來指導(dǎo)外科醫(yī)生將探針穿過頭骨上的一個小洞。激光可以定位并破壞一小部分腦組織。Dr. Miller說:“這種療法實際上會燒傷和破壞大腦中癲癇發(fā)作的部位，而且不會損傷大腦的其他部分，也不需要進(jìn)行大型手術(shù)?！?nbsp;LITT 是一種微創(chuàng)手術(shù)選擇，可以在選定的患者中治愈對藥物治療無反應(yīng)的癲癇發(fā)作。  它包括做一個微小的皮膚切口并將激光纖維直接穿過導(dǎo)致癲癇的病變中心。為了確保極高的精度，這是在 3-D GPS 導(dǎo)航下完成的。 在確認(rèn)癲癇活動是由病變引起后，將熱能轉(zhuǎn)移到組織中以完全破壞（去除）該區(qū)域，同時保護(hù)大腦周圍的健康組織。在這個過程之后，激光纖維被移除，一個可吸收的針被放置在頭皮上。 

患者通常會在第二天被送回家，幾乎沒有疼痛。常規(guī)活動幾乎可以在手術(shù)后立即恢復(fù)。鑒于這是非常好的耐受性，當(dāng)它是一種選擇時，這可能是標(biāo)準(zhǔn)開放手術(shù)的一個很好的替代方案。誰是 LITT 的人選？ 由大腦小而深的結(jié)構(gòu)引起的癲癇發(fā)作是 LITT 治療的最佳候選者。該手術(shù)的原型病變是下丘腦錯構(gòu)瘤，通常是位于大腦最深處之一的小病變。 在這種情況下，大約 80% 的患者可以治愈癲癇。LITT 也被用于顳葉癲癇，成功率較低。激光間質(zhì)熱療（LITT）可以很好的控制所需溫度和毀損的范圍，其溫度設(shè)置在40度以下一般不會毀損，80度以上是立即毀損，60-80度通過時間來控制毀損程度。激光間質(zhì)熱療（LITT）相對于放射治療，更精準(zhǔn)有效，并發(fā)癥更少。約翰霍普金斯兒童醫(yī)院，波士頓兒童醫(yī)院的癲癇專家擅長各類難治性癲癇的一系列外科手術(shù)，他們技術(shù)水平高超、癲癇手術(shù)經(jīng)驗豐富，可幫助極大控制癲癇發(fā)作。

其他手術(shù)選擇

胼胝體切斷術(shù)：胼胝體切斷術(shù)是一種切斷連接左右腦神經(jīng)束的手術(shù)，用于治療經(jīng)歷頻繁的跌落發(fā)作，導(dǎo)致反復(fù)而突然墜落的兒童。對大多數(shù)兒童來說，降低癲癇發(fā)作的消除或顯著減少，防止了持續(xù)的傷害。大腦半球切開術(shù)：癲癇發(fā)作發(fā)生在一個腦半球的多個部位的兒童通常需要這種手術(shù)。它切斷了異常的、誘發(fā)癲癇的大腦半球，讓另一個腦半球正常運作，停止癲癇發(fā)作。對于患有嚴(yán)重癲癇或不能接受手術(shù)的兒童，神經(jīng)刺激治療可能是一種選擇。這些療法將電流用于中樞神經(jīng)系統(tǒng)，目的是降低癲癇發(fā)作的頻率和嚴(yán)重程度。一些神經(jīng)刺激治療需要手術(shù)植入一個設(shè)備。在2019年10月出版的《腦科學(xué)》雜志上發(fā)表的一篇綜述中，梅奧診所的研究人員發(fā)現(xiàn)，神經(jīng)刺激是安全有效的，并提出了一種方法來為癲癇兒童選擇可用的選項.

◆ ◆ ◆

出國看病： 美國治療兒童癲癇最好的醫(yī)院

波士頓兒童醫(yī)院始于1869年，是哈佛大學(xué)的附屬醫(yī)院，也是全美排名第一的兒童醫(yī)院，在全美兒童癲癇排名也是第一。140年以來，一直在為兒童疾病的治療而努力，從1947年首次成功緩解白血病到最近的復(fù)雜胎兒心臟缺陷的矯正，建樹頗多。除了哈佛醫(yī)學(xué)院，合作伙伴還包括哈佛干細(xì)胞研究所、麻省理工學(xué)院衛(wèi)生科學(xué)與技術(shù)、博德研究所、孤獨癥聯(lián)盟和波士頓大學(xué)。并且與丹娜法伯癌癥研究院、布列根和婦女醫(yī)院以及麻省總醫(yī)院保持著緊密的合作關(guān)系。此外, 波士頓兒童醫(yī)院是世界上最大的以兒童醫(yī)院為背景的研究機構(gòu)。研究團隊有1100多位科學(xué)家，包括9名國家科學(xué)院人員、11名醫(yī)學(xué)研究所在職人員和9名霍華休斯醫(yī)學(xué)研究所人員。每年科研投入2億2千5百萬美元，多于任何一家兒童醫(yī)院。 波士頓兒童醫(yī)院享譽全球,擁有璀璨的今天和輝煌的過去。波士頓兒童醫(yī)院的出色表現(xiàn)不僅在于其手術(shù)創(chuàng)新以及新的治療方法的發(fā)現(xiàn)，還在于為兒童提供高質(zhì)量的醫(yī)療并給予兒童高度的關(guān)注。

為什么波士頓兒童醫(yī)院有治療癲癇優(yōu)勢？  

哈佛大學(xué)附屬的波士頓兒童醫(yī)院的小兒癲癇中心，作為全美國排名第一的兒童癲癇治療中心，每年大約有2000+名名0至18歲的來自美國和世界各地的癲癇兒童在此接受治療。該癲癇中心有一個由外科醫(yī)生、內(nèi)科醫(yī)生、護(hù)士、物理治療師、營養(yǎng)師、藥劑師、心理學(xué)專家、社會工作者和行政人員組成的完整的多學(xué)科專業(yè)小組。該中心積極參與研究，以使患有小兒癲癇兒童和家庭受益。

醫(yī)院在研究方面享有國際聲譽，特別是在基因研究和創(chuàng)新手術(shù)方面。癲癇發(fā)作頻次等參數(shù)，大大優(yōu)于美國其他醫(yī)院平均值，但波士頓兒童醫(yī)院一如既往地繼續(xù)努力優(yōu)化這一數(shù)值，以實現(xiàn)自己的目標(biāo)：即是將兒童和青少年的癲癇發(fā)作頻次控制到最低，甚至不發(fā)作。

尤其是對于難治性癲癇患者，波士頓兒童醫(yī)院主要創(chuàng)新方向包括：

l  探尋新的抗癲癇藥物 (包括目前國內(nèi)尚未上市，但美國已經(jīng)上市的多款新藥)
l  評估新的成像技術(shù)以幫助外科醫(yī)生在手術(shù)期間避開功能性腦組織
l  開發(fā)和使用新的診治工具，包括無創(chuàng)腦刺激和癲癇檢測腕帶

美聯(lián)醫(yī)邦還了解到，該醫(yī)院成功實施了癲癇治療的特殊手術(shù)—激光核磁共振消除腦深部癲癇病灶。這一技術(shù)，使過去無法觸及的腦深部癲癇得到較為徹底的治療，精確的定位技術(shù)，又使腦部正常組織受到傷害的幾率降到最低。摒棄傳統(tǒng)的剝下一塊頭骨的方法，在患兒顱骨鉆一個小孔，通過成像指導(dǎo)，激光穿過大腦走一條安全通道，直達(dá)病灶。一名13歲的男孩賈斯廷·格里芬術(shù)后第二天回到家，四天就回到了教室。術(shù)后再沒有發(fā)作癲癇，并且沒有失去任何記憶和運動技能。

轉(zhuǎn)診您的孩子到波士頓兒童醫(yī)院治療
如您想轉(zhuǎn)診您的孩子，請?zhí)顚懴路降霓D(zhuǎn)診申請表。我們的同事會在1-2個工作日內(nèi)與您取得聯(lián)系?；蛘呗?lián)系美聯(lián)醫(yī)邦醫(yī)學(xué)部（400-616-2591） 或點擊下方開展預(yù)約。

立即咨詢

 ◆ ◆ ◆

 為什么選擇我們？ 

美國美聯(lián)醫(yī)邦Medebound HEALTH 是一家創(chuàng)始在美國，總部位于紐約，并在大陸和香港設(shè)有分部的國際醫(yī)療公司。董事會由資深的美國醫(yī)院領(lǐng)導(dǎo)組成。紐約醫(yī)學(xué)院前院長克魯力博士 (Dr.Connolly) 擔(dān)任美聯(lián)醫(yī)邦董事和秘書長；紐約五所醫(yī)院包括紐約最大醫(yī)院長老會醫(yī)院董事卡思先生 (Mr.Castle) 擔(dān)任美聯(lián)醫(yī)邦董事；哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授，飛利浦全球家庭醫(yī)療前首席醫(yī)療官維特博士 (Dr.White) 擔(dān)任美聯(lián)醫(yī)邦獨立董事。我們致力于幫助世界有疑難重疾患者對接到美國頂級醫(yī)療資源，專注于開展美國腫瘤罕見病名醫(yī)的第二診療意見，視頻咨詢，出國就醫(yī)和美國最新藥物申請。至今